2025年8月26日，专注于新式基因裁剪时刻的调动生物医药企业正序生物（上海）文牍，与广西医科大学第一附庸病院配合开展的“商讨者发起的临床商讨”，针对镰刀型细胞贫血病的碱基裁剪药物CS-101打针液生效调整首位患者——别称来自尼日利亚的21岁女性。患者在养息后胎儿血红卵白水平显贵执续飞腾，镰状血红卵白水平显贵执续缩短，总血红卵白浓度解析至120g/L以上，养息后6个月莫得出现血管顽固危象，已追忆到宽泛生计。这是中国初次通过碱基裁剪疗法调整镰刀型细胞贫血病的生效案例。
血红卵白病是全寰宇最大皆的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血（β-地贫）和镰刀型细胞贫血病。其中，镰刀型细胞贫血病是由于β-珠卵白基因突变使红细胞呈镰刀状的遗传性疾病，临床发达为慢性溶血性贫血、再发性难受危象、易感染、慢性局部缺血导致器官组织挫伤等，严重时可危及人命。大众约有3.5%的东说念主口捎带镰刀型细胞贫血病突变基因，每年约有30万婴儿降生时患有此病，在非洲、地中海沿岸、中东和东南亚等地区发病率较高。
当今，养息镰刀型细胞贫血病的通例疗法为药物养息和输血养息，这两种对症养息的样貌只可缓解疾病带来的不幸，不成竣事绝对调整。另外还有一种调整性养息战术为造血干细胞移植，传统的异体造血干细胞移植需要恭候匹配的供体，在试验情况中经常难以竣事。
正序生物CS-101打针液是愚弄上海科技大学自主研发的高精确变形式碱基裁剪器tBE，蛊卦的一款针对β-血红卵白病的基因裁剪药物，之前已在临床教训中生效调整了近20例β-地贫患者，首位β-地贫患者在禁受养息后如故解脱输血依赖向上22个月。脚下，针对镰贫的“商讨者发起的临床商讨”和针对β-地贫的要道性临床教训的大众招募正在同步进行。